9岁男孩白血病复发,移植父亲造血干细胞,创新细胞疗法助他闯关成功

9岁男孩小泰确诊高危白血病/淋巴瘤,在广东省第二人民医院(以下简称“省二医”)血液科接受治疗,医护团队先化疗清瘤,再为其移植父亲的造血干细胞并提前制定创新细胞疗法方案,以应对病情复发多个治疗方案,层层发力,终于帮小泰击退病魔

活泼少年突患重病,移植加冻存搭建基础治疗防线

2025年3月,9岁患儿小泰因反复发热到省二医就诊,经检查发现其白细胞计数异常升高,骨髓穿刺显示95%为原始幼稚淋巴细胞,PET-CT检查还发现纵隔存在巨大肿块,最终被确诊为T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。该病症恶性程度高,起病急,且侵袭性强,是儿童血液肿瘤中治疗难度较高的类型。

小泰被迅速转入血液科治疗,由血液科负责人、主任医师余国攀带领的团队随即为小泰开展化疗,经过三个疗程的规范治疗,其体内肿瘤细胞基本被清除。考虑到该病症复发风险极高,结合临床诊疗指南,团队经综合评估后,决定为小泰实施异基因造血干细胞移植以实现根治。2025年6月,小泰父亲作为供体完成造血干细胞采集,干细胞被顺利回输至小泰体内,同时医疗团队将部分采集的干细胞进行冻存,为后续可能的治疗留存生物资源,小泰移植后初期恢复情况良好。

病情复发遇阻,CAR-T疗法精准清除肿瘤细胞

不幸的是,移植后不到四个月,病魔再次来袭,小泰的白血病出现全面复发,病情进入危急阶段。针对这一情况,省二医血液科团队快速制定个体化治疗方案,决定采用小泰父亲来源的CD7-CAR-T细胞治疗,该疗法能精准识别并杀伤肿瘤细胞,是目前治疗复发、难治性血液肿瘤的重要手段。

△小泰正在接受CD7-CAR-T细胞治疗

2025年12月3日,小泰父亲捐献60毫升外周血制备的CD7-CAR-T细胞,成功回输至患儿体内。回输后,小泰出现严重的细胞因子释放综合征,表现为持续高热,医疗团队立即启动针对性救治方案,及时控制住病情。两周后复查结果显示,小泰骨髓中的白血病细胞已被完全清除,但多次强效治疗对其正常造血系统造成严重损伤,小泰的血象持续处于低位,需依靠频繁输血维持生命体征。

冻存干细胞救援,重建患儿造血系统

针对小泰造血系统严重受损的问题,医疗团队启用了此前冻存的造血干细胞,这一前瞻性的生物资源储备举措,成为挽救患儿生命的关键。2026年1月26日,这份冻存的父亲造血干细胞被复苏并回输至小泰体内,干细胞在小泰骨髓中顺利增殖分化,其血象指标逐步稳步回升,最终成功摆脱对输血的依赖,临近春节时顺利出院与家人团聚。

△小泰出院后,身体状况恢复良好

作为小泰的主管医生,血液科副主任医师朱阳敏表示,小泰父亲一次干细胞捐献,形成了三重治疗保障:首次被用于异基因造血干细胞移植,以实现根治的目的;多余部分被冻存,成为造血功能救援的储备资源;复发时捐献外周血用于制备CAR-T细胞精准清除肿瘤。本次治疗成功的核心,是采用了“CAR-T清除肿瘤+冻存干细胞救援回输”的创新序贯策略,在肿瘤被深度清除后及时重建造血与免疫系统,为移植后复发伴造血衰竭的临床难题提供了有效解决方案。

科普延伸:直面儿童“癌王”的治疗新策略余国攀主任医师介绍,小泰所患的T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤,起病急、侵袭性强,伴有巨大纵隔肿块,是儿童血液肿瘤中治疗难度极高的类型之一。

目前,异基因造血干细胞移植是根治此类高危白血病的关键手段。然而,移植后复发仍是主要风险。一旦复发,传统化疗效果有限,而使用新型的供者来源CD7-CAR-T细胞疗法,能像“生物导弹”一样精准清除复发肿瘤。但强力治疗在杀灭癌细胞的同时,也常严重损伤正常的造血“土壤”,导致患者陷入持续的血细胞低下,生命依赖输血维持。

本例治疗的成功,关键在于前瞻性地运用了 “CAR-T清除肿瘤+冻存干细胞救援回输” 的序贯策略。在CAR-T治疗起效、肿瘤被深度清除后,及时回输移植时预先冻存的父亲造血干细胞,相当于为荒芜的“土地”重新播下健康的“种子”,快速、安全地重建了正常的造血与免疫系统。

这一创新性的治疗组合,为应对移植后复发及后续造血衰竭这一临床难题,提供了行之有效的解决方案,凸显了细胞免疫治疗时代,个性化方案设计与生物资源储备的重要性。